Внутривенный сурамин может стать терапией аутизма | «Биомаркер»

Внутривенный сурамин может стать терапией аутизма

Компания PaxMedica предоставила дополнительные данные и анализы второй фазы клинического испытания, в ходе которого проводилась оценка PAX-101 — внутривенно (IV) вводимого сурамина. Препарат С новым механизмом действия компания разрабатывает в качестве потенциального средства для лечения основных симптомов РАС и симптомов, связанных с этим расстройством.

 

IV сурамин, известный как PAX-101, продемонстрировал неоднозначные результаты во второй фазе исследования, но проведенные испытания свидетельствуют о его потенциале в снижении симптомов аутизма.

 

В рандомизированном, двойном-слепом, плацебо-контролируемом клиническом испытании приняли участие 52 мальчика в возрасте от 4 до 15 лет, которых разделили на три группы: одна группа принимала сурамин в дозе10 мг на килограмм массы тела, другая — сурамин 20мг/кг, третья — плацебо. Им сделали внутривенную инфузию в начале исследования, на 4 неделе и на 8 неделе. Последним этапом испытаний была оценка результатов на 14 неделе.

 

Баллы в соответствии с Контрольным списком аберрантного поведения (Aberrant Behavior Checklist) были первоначальной конечной точкой испытаний, а балы по Шкале общего клинического улучшения (Clinical Global Impressions – Improvement Scale) — вторичной конечной точкой.

 

Группа 10мг продемонстрировала более существенное улучшение по баллам по сравнению с группой плацебо на 14 неделе, согласно показателям ABC. Группа 20 мг не продемонстрировала улучшений по сравнению с группой плацебо. В анализе результатов по ABC-Core группа 10 мг продемонстрировала более значительные отличия от группы плацебо у младших мальчиков и мальчиков с менее тяжелыми симптомами.

 

Сурамин был достаточно безопасен и хорошо переносился испытуемыми на протяжении 14 недель. Бил только один серьезный негативный эффект, эпилептический статус у мальчика из группы 20мг с многочисленными факторами риска. Приступ разрешился без последствий.

 

PAX-101 — это антипуринергический агент, используемый в в форме внутривенной инфузии.
Механизм действия лекарства, по предположению ученых — это, главным образом блокада пуринергических рецепторов, которая обращает вспять эффекты дисфункции митохондрий, которую выдвигали в качестве причины симптомов РАС. Другие исследования показывают, что аутизм может возникать в результате активации нейровоспалительных механизмов, и PAX-101 может также действовать через механизмы, снижающие нейровоспаление у этой популяции. Пока что эти механизмы недостаточно хорошо изучены.

 

Результаты исследования пока не опубликованы в медицинских журналах.
European Pharmaceutical Review. IV suramin may be a promising autism treatment, shows Phase II study

Задайте свой вопрос 
нашему специалисту

Наши специалисты готовы ответить на вопросы. Гарантия полной анонимности.

Запишитесь на skype-
консультацию

Наши специалисты готовы ответить на вопросы онлайн. Гарантия полной конфиденциальности.

Задайте свой вопрос
нашему специалисту

Наши специалисты готовы ответить на вопросы. Гарантия полной анонимности.

Запросить обратный
звонок

Для уточнения деталей по вопросам сдачи анализов звоните +7 (985) 833-85-25 или оставьте номер ниже и мы наберем вас

ok
Спасибо!

Наши специалисты в ближайшее время
рассмотрят Вашу заявку и свяжутся для
уточнения деталей.